AVTR101
개발 현황
Real-Time Assay
Long-term live-cell analysis for high-throughput drug screening
Menu
Myo-GFP C2C12 cells
(in 96 or 384 well plates)
Drug library
Incucyte
Ctrl
AVTR101
근감소증 동물모델을 이용한 효능비교
Bimagrumab (Novartis) 과 동등 수준의 근육량 및 기능 회복 (~120%)
AVTR101 효능
Bimagrumab (BYM338) 효능
노화마우스 근육량 증가 및 근기능 개선 효능 검증
6주간 AVTR101을 경구 투여한 노화마우스의 Gastrocnemius (장딴지근), Tibialis anterior (앞정강근) 근육량이 증가하고, grip strength (악력) 와 treadmill runtime (달리기 시간) 개선됨
AVTR101 에 의한 근육량 및 단면적 증가 확인
n=12 (CTL, AVTR101)
AVTR101 에 의한 근기능 개선 확인
n=12 (CTL, AVTR101-73.8, and UroA)
n=10 (AVTR101-150)
n=10 (AVTR101-150)
AVTN301
개발 현황
근감소증 혁신신약 AVTN301 발굴 및 세포/동물모델에서 효능 확인
후보물질의 근육분화 촉진 효능 확인
- 대조군, media; 양성대조군, insulin
- 대조군 대비 분화촉진 능력 ~30% 증가함
근력약화 질환 마우스 모델에서 근육량 및 근기능 개선 (운동능력 향상) 효능 검증
AVTM201
개발 현황
혁신 miRNA 치료제 (AVTM201) 발굴
노화 근육에서 감소하는 miRNA들로서 아트로피 저해 효능을 가진 후보
근육 특이적 E3 ligase 인 Atrogin-1 을 타겟함으로써 근육 위축을 억제(J. Cachexia Sarcopenia Muscle, 2020)
노화 마우스 근육에 AVTM201을 주입하면 근육 단면적 증가, 근기능 향상
개발 계획
근육 주사제 형태로 개발
- 전신으로 전달시, 근육 특이적 DDS 개발의 불확실성 및 안전성 문제는 사업화의 장애요소임
- 근육 위축이 심한 부위에 주사제로 투여하는 것이 바람직 (신체활동에 중요한 하지 대퇴부 근육 등에 주사)
타겟 질환/부위
1. 특정 부위 근육손상/위축 (골절, 상해 등에 기인한 환자의 근육위축 개선)
2. 외상성 신경 손상에 기인한 근육 위축
- 수술이나 사고로 denervation 된 근육 위축에 적용 가능 (atrogin-1 발현이 증가)
3. Hemifacial spasm, palmar hyperhidrosis 등의 근육 위축 부작용 완화
- Botox 장기 투여에 의한 근육 위축이 발생함 (atrogin-1 발현이 증가)
- Traumatic neural Injury (외상성 신경 손상): 미국의 경우 인구 100 만명당 53-93명 꼴로 발생하며, 매년 1만 명의 새로운 환자가 생기고 있음. 외상성 신경 손상 외에도 수술후 신경 손상에 의한 후유증 사례도 빈번함
- Hemifacial spasm (반측안면경련): 40세 중반에 인구 10,000 명당 1명 발병함. 2021년 기준, 약 1조원의 시장을 형성 (Daedal Research, 2021), Botox 치료 환자의 28% 근육 위축 발생 (ASJ, 2016, 36(4): 482-487)
- Palmar hyperhidrosis (수부 다한증): 미국 기준, 2016년 전체 인구의 2.8%를 차지. 2018년 기준, 전세계 1조 2000억원 시장을 형성함. (the global hyperhidrosis treatment market for the forecast period of 2019–2027), 10% 이상의 환자에서 근육 위축 발생 (Dysport Side Effects, 2019)
Botulinum toxin (Botox) is a neurotoxic protein produced by the bacterium Clostridium botulinum and related species. It prevents the release of the neurotransmitter acetylcholine from axon endings at the neuromuscular junction, thus causing flaccid paralysis. Botulinum toxin types A and B are used in medicine to treat various muscle spasms